Criança com doença rara é selecionada para terapia gênica experimental nos EUA

A pequena Aurora Lima, de 3 anos, moradora de Feira de Santana, foi diagnosticada com uma doença rara: a distrofia muscular de cinturas tipo R5, condição genética e progressiva que causa fraqueza muscular e pode comprometer funções vitais ao longo do tempo.

Sem tratamento regulamentado capaz de reverter o quadro, a família recebeu uma nova esperança: Aurora foi selecionada para uma terapia gênica experimental nos Estados Unidos, considerada atualmente a principal alternativa com potencial de frear a evolução da doença.

Segundo a mãe, a nutricionista Emanuele Lima, os primeiros sinais surgiram após o primeiro ano de vida, quando a criança apresentou um desmaio e exames apontaram alterações. O diagnóstico definitivo veio após investigação genética, depois de um período com internações frequentes.

A terapia consiste na introdução de um gene saudável nas células musculares, com o objetivo de estabilizar ou melhorar a função muscular. O tratamento é feito em dose única e pode reduzir a progressão da doença.

Apesar de ainda não apresentar limitações graves, Aurora já sente dores e cansaço após atividades simples. De acordo com a família, sem intervenção, a doença tende a avançar e afetar movimentos, respiração e o coração.